Review Biomedicines. 2021 May 10;9(5):530. doi: 10.3390/biomedicines9050530.
Non-Immunotherapy Application of LNP-mRNA: Maximizing Efficacy and Safety
摘要
脂質納米顆粒（LNP）配制的信使rna基（LNP- mrna）疫苗作為全球首個應用于SARS-CoV-2病毒的疫苗而備受關注。與其他生物制劑相比，基于mRNA的技術具有相對簡單和快速的抗原和蛋白質編碼mRNA工程，不需要基因組整合以及快速高效的制造過程等優(yōu)點，這些優(yōu)點已被證實，從而為廣泛的應用奠定了基礎。體外轉錄（IVT） mRNA制備的LNP具有固有的免疫原性，有利于LNP-mRNA疫苗的研制。然而，避免免疫激活對于LNP-mRNA用于蛋白質替代的治療應用至關重要，其中需要靶向mRNA表達和終生重復高劑量給藥。本文綜述了目前對mRNA、IVT副產(chǎn)物和LNP誘導的免疫激活的認識。本文全面綜述了LNP-mRNA用于蛋白質替代和罕見病治療的臨床前和臨床研究現(xiàn)狀，并強調其安全性。此外，本文還概述了LNP-mRNA在非免疫治療應用中的藥理學和安全性方面的創(chuàng)新和策略。
關鍵詞:LNP-mRNA;RNA蛋白替代療法；細胞因子;功效;體外轉錄；先天免疫;脂質納米粒;non-immunotherapy應用程序;罕見的疾病;安全。
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